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阅读提要：临床试验不仅为现有患者提供新的治疗方法，还有可能为以后的患者提供比今天更好的治疗方法。然而，对于临床试验参与者来说，他们必须知道哪些试验适合他们，知道试验如何进行，知道科学技术如何将药物研发过程转化为更快更有效的机制，从而为所有患者带来新的治疗方法。

去年冬末时，JustinPerry离开缅因州韦尔斯县的家，前往丹娜法伯/布列根和妇女癌症中心(简称为DF/BWCC)去看病，他希望采用化疗医治最近刚被诊断出的IV期肺癌。他的预约是在下午，但午饭前，治疗计划有了变化，Perry的肿瘤基因测试结果显示存在ALK基因突变，所以这位年仅23岁的活泼男孩符合一种实验性靶向药的临床试验的条件。

Perry没有注射化疗药物，而是带着一瓶药片回家了，尽管他当时还不知道这是一个重获新生的机会。

选择参加临床试验的丹娜法伯/布列根和妇女癌症中心患者占15-20%，Perry是其中一个患者。“如果没有患者参加临床试验，这一领域根本不可能取得进步。临床试验时代不会来临，”丹娜法伯/布列根和妇女癌症中心恶性血液肿瘤科主任RobertSoiffer博士说。

临床试验不仅为现有患者提供新的治疗方法，还有可能为以后的患者提供比今天更好的治疗方法。然而，对于临床试验参与者来说，他们必须知道哪些试验适合他们，知道试验如何进行，知道科学技术如何将药物研发过程转化为更快更有效的机制，从而为所有患者带来新的治疗方法。

参与标准

从根本上讲，临床试验的作用就是解答这些关键性问题：这种药有用吗?它安全吗?一次给药多少?多久给药一次?用药持续多久?为了把试验成功转化为标准用法，实验药剂必须通过美国食品和药物管理局规定的几期临床试验。

UrsulaMatulonis博士任职于丹娜法伯癌症研究院SusanF.Smith妇女癌症中心，担任丹娜法伯/布列根和妇女癌症中心妇科肿瘤项目的医学主任和项目主管

试验适用于所有阶段的癌症患者，从最早检测到癌症的I期癌症患者到疾病晚期的IV期癌症患者。临床研究人员谨慎地选择开展哪些试验，旨在为各阶段的癌症患者提供最有希望最可行的治疗方案。“你希望开展能推动该领域向前发展的试验，”担任丹娜法伯/布列根和妇女癌症中心妇科肿瘤项目的医学主任UrsulaMatulonis博士说，“如果你的10个试验都针对相同人群，那么就无法按轻重缓急来考虑哪个是最重要的。”

复发性癌症——初期治疗后再次出现的癌症——更难治疗。以肺癌为例，已批准用于二线治疗的药物只有3种，数量少于已批准用于一线治疗的药物。二线治疗的方案选择不仅更少，而且已批准的药物的反应率只有10%，缓解期仅为两个月。丹娜法伯/布列根和妇女癌症中心临床研究总监和胸部肿瘤医生BruceJohnson博士称，二线治疗药物和晚期治疗药物的强烈需求意味着，经常有更多的试验可供之前接受过治疗的患者选择，只要他们的健康状况达标。

丹娜法伯癌症研究院、淋巴瘤和白血病学会(简称为LLS)和LLS治疗加速项目共同达成了新的血癌研究合作伙伴关系，以另一约束条件为目标：距离，大多数情况下，试验吸引了住在大型癌症中心如丹娜法伯/布列根和妇女癌症中心附近——或有条件去大型医疗中心的少数参与者。

“大多数患者因住得远而不能参加顶尖试验，”Soiffer说。血癌研究合作伙伴成员旨在帮助距离大型医疗中心较远的患者，让他们更方便地参与临床试验。

找到相匹配的试验

基于患者肿瘤遗传特性的试验不断增加，试图把治疗方法与驱动特定癌症的基因突变进行精确匹配。随着这些靶向药物更多地应用于临床测试，越来越多的I期试验正在根据肿瘤遗传特性招募患者，不论是患者得了何种癌症。“关于哪个试验可能对患者有用，我们的目标是试图使用肿瘤遗传学图谱信息做出更明智的选择。”丹娜法伯/布列根和妇女癌症中心早期药物研发中心主任GeoffreyShapiro博士说。

这种匹配改变了开展试验的方式，例如crizotinib(克唑替尼)，这种药物可抑制对癌症生长具有重要性的好几种蛋白质，包括被称为间变性淋巴瘤激酶(简称为ALK)的蛋白质。2006年，一个标准的I期试验开始在各类肿瘤患者中测试这种药物。“没有取得什么效果，”Shapiro说。然而，2007年，研究者发现5%的肺癌患者中存在可激活ALK的基因重组，这点已得到证实。不久以后，肿瘤中检测出ALK基因重组的几名肺癌患者参加了临床试验。“令人惊讶的，这种药物在他们身上起作用了。”

试验很快又招募了符合要求的80名患者，药物反应率飙升至61%。该药物很快在2011年获得了批准。“这个范例是任何癌症都应该参考的”，丹娜法伯癌症研究院学术副主任WilliamHahn博士说。

现在，丹娜法伯/布列根和妇女癌症中心正在进行下一代ALK抑制剂的试验，包括AF802和JustinPerry正服用的药物LDK378。基于I期试验的显著效果，FDA于2013年3月授予LDK378突破性治疗奖。当Perry知道他的肺癌呈ALK阳性时，他原计划服用已批准的crizotinib克唑替尼，但他最终选择参加LDK378试验。

“我的癌症真的很严重了，”Perry说，“我认为我能帮助他们了解这个癌症。我能帮助他们解决问题，这也可能有助于解决我自己的问题。”

4个月里，Perry体内98%的癌症被清除。现在他服用LDK378已经10个月了，几乎摆脱了癌症的困扰。

据Shapiro介绍，证据逐步显示，试验与肿瘤特性非常匹配的患者往往活得更久。“一般情况下，只有患者反应更好，这种治疗方法才具有意义，”他说，“但是，很多情况下，这种治疗策略仍对患者无效。它还有待进一步验证。”

尚不清楚Perry的高效应答能持续多久。“如果这种药失去了作用，他们一定还有其它的试验，”Perry说，比如为避免癌症复发而试验的综合治疗。“他们一直努力创造新的治疗方法。”

改善研究工具

基于实验证据的匹配已快速推进了癌症靶向疗法的发展，为了系统地建立这种基于证据的匹配，丹娜法伯研究院与布列根和妇女医院于2011年开展合作，共同启动了名为Profile的个性化癌症研究，这个研究项目分析了所有自愿参与的癌症患者的肿瘤样本DNA。现在，波士顿儿童医院患者也被列入该项目中。研究人员计划挖掘Profile研究中收集的数据，以寻找能够表明诸如哪些疗法对某种已知肿瘤特性最有效、或者为什么有些肿瘤会发展而其它肿瘤却不会发展的模式。

2万多位患者自愿参加试验，已绘出6000个肿瘤的基因图谱。每个肿瘤图谱包含300多个基因编码信息和1个与癌症有重要关系的基因面板。

通过帮助研究人员导向追踪对药物有应答的患者，Profile研究得到的信息使crizotinib模式的试验变得更容易。Profile研究数据还使研究人员易于发现哪些患者非常适合某种试验，而无需在招募时逐个绘出每位候选人的基因图谱。有了这些工具，Johnson说，“我们能够更快地解决问题，给出更有效的治疗。”

同时，传统癌症的描述逐渐淡出。在I期试验的带动下，研究人员正在进行一些II期和III期试验，接收具有相同基因图谱而患有不同类型癌症的患者。“关于哪些患者可能对试验药物产生反应，我们有一个以科学为基础的想法，希望对所有这些患者进行测试，”Hahn说，她看见了这些被称为“雨伞试验”所带来的积极性。“有了更多的科学理论而不是经验主义，我们真正打开了临床试验新时代的开端。”

更多的科学理论意味着更好的试验，这些试验针对更精准的问题、也能更快速地找到答案，最终的结果就是“加速”：医生们可以将最先进的疗法更快地用于未来以及现在的患者。

赴美就医，中国患者如何到丹娜法伯/布列根和妇女癌症中心看病?

布列根和妇女医院共诞生了7位诺贝尔奖获得者，年均接受美国国立卫生研究院5.37亿美元科研经费支持，是全美接受该项拨款最多的机构。丹娜法伯癌症研究院成立于1947年，是美国哈佛大学医学院的癌症专科附属医院，美国联邦政府指定的综合性癌症治疗中心，产生了1位诺贝尔医学奖获得者，在癌症基因定位治疗、癌症免疫治疗、癌症内分泌治疗、癌症生物治疗、癌症疫苗等临床方面世界领先。1996年，布列根和妇女医院与世界领先的癌症治疗与研究机构丹娜法伯癌症研究院联合，成立了丹娜法伯/布列根和妇女癌症中心，一直被评为是全美最顶尖、最权威的癌症治疗中心。

美国联盟医疗体系(包括麻省总医院、布列根和妇女医院、丹娜法伯癌症研究院等哈佛大学医学院教学附属医院)已经与中国最大的出国看病服务机构——盛诺一家签署了合作协议。盛诺一家已经帮助很多出国看病的患者顺利地转诊到丹娜法伯/布列根和妇女癌症中心接受进一步的诊断治疗。盛诺一家为中国患者提供的服务包括专家预约、住院预约、辅助签证、医学资料收集、医学翻译以及海外陪同等赴美就医所需的全程服务。